Legemiddelfirma: Mulig medisin mot ALS-variant

Amyotrofisk lateral sklerose, forkortet ALS, er en nervesykdom der nerveceller i hjernen og ryggmargen svekkes og forsvinner, med muskelsvinn og stadig mer alvorlige lammelser som følge hos den som lider av sykdommen. ALS kan også påvirke kognitive funksjoner som hukommelsen, sanseapparatet, språk og resonnerende evner. Sykdommen ble kjent for de fleste under den såkalte «ice bucket challenge», der kjendiser og politikere utfordret hverandre til å helle en bøtte isvann over seg selv tilbake i 2014.

I Norge har rundt 400 personer diagnosen. Per i dag fins det ifølge det medisinske nettstedet Helsenorge ingen behandling som stanser eller snur sykdomsutviklingen, kun en type medisin (riluzol/rilutek) med «moderat bremsende effekt»

Dermed er legemiddelselskapet Biogen Incs testresultater mulig godt nytt for alle som lider av ALS. Ifølge nyhetsbyrået Reuters har Biogen publisert lovende testresultater i New England Journal of Medicine. Disse viser muligens at ALS-pasienter som fikk Biogen-medisinen firmaet kaller «tofersen», fikk bremset svekkelsen i muskelstyrke og -kontroll.

– De som startet med tofersen tidlig, og tok medisinen seks måneder lenger, hadde større funksjonsevne, bedre pusteevne, og større styrke, sier doktor Timothy Miller til Reuters. Miller er hovedforskeren bak studien, og leder av ALS-senteret ved Washington University School of Medicine i St.Louis i USA.

– Resultatene kom senere enn ventet. Men jeg er entusiastisk, sier doktor Miller.

Ifølge Biogen, virker medikamentet tofersen for ALS-pasienter med mutasjoner i et spesifikt gen som fører til giftig opphoping av et spesielt protein. Rundt 2% av ALS-tilfellene skyldes dette genet.

Tofersen er imidlertid ikke noen mirakelmedisin for alle. Nær sju prosent av ALS-pasientene som testet tofersen, fikk alvorlige nerveplager, inkludert betennelser i ryggmargen og opphovnet synsnerve. Dette skriver nyhetsbyrået Reuters.

[ De gledet seg til å feire ti års bryllupsdag, så fikk Geir dødsdommen ]

Hold deg oppdatert. Få daglig nyhetsbrev fra Dagsavisen

---

Fakta om ALS

Amyotrofisk lateral sklerose er en nevrodegenerativ sykdom. Sykdommen rammer nervecellene knyttet til viljestyrt kontroll av muskulatur, mens andre deler av nervesystemet ikke påvirkes. Årsaken til sykdommen er ukjent. ALS er den vanligste formen for motornevronsykdom.

Sykdommen utvikler seg med ulik hastighet fra person til person, men i mange tilfeller medfører sykdommen utbredte lammelser og død i løpet av få år. Noen av de vanlige funnene ved ALS er unormale reflekser, muskelsvakhet og delvise lammelser. ALS diagnostiseres først og fremst gjennom en klinisk undersøkelse, men undersøkelsesmetoder som for eksempel elektromyografi og MR-undersøkelse brukes også.

Behandling ved ALS kan inndeles i behandling som forsøker å bremse sykdommen (sykdomsmodifiserende behandling) og behandling som forsøker å dempe symptomene (symptomrettet behandling).

Kilde: snl.no

---