Innenriks

Dyr medisin for spinal muskelatrofi tas i bruk i Norge

Et legemiddel omtalt som «verdens dyreste medisin» skal tas i bruk i Norge for å behandle pasienter med spinal muskelatrofi (SMA).

(FILES) This file photograph taken on October 27, 2015, shows a sign of Swiss pharmaceutical giant Novartis is seen on the top of a building at the company's campus in Basel. - Swiss pharmaceutical company Novartis is preparing to give away 100 doses of the world's most expensive drug, which treats a rare childhood disorder, but its recipient selection process has drawn criticism. The company announced December 20, 2019,  that starting next month, its AveXis unit will begin distributing doses of Zolgensma, a one-time gene treatment for spinal muscular atrophy, also known as SMA. (Photo by Fabrice COFFRINI / AFP)

Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) er en form for genterapi, og pasienten får bare én dose. Den er til gjengjeld svært dyr. Nå skal norske pasienter få tilbud om den gjennom det offentlige helsevesenet, bestemte Beslutningsforum mandag.

Medisinen skal brukes før symptomene oppstår. Sannsynligvis vil det oftest være nyfødte som får tilbud om behandlingen, opplyser Terje Rootwelt, administrerende direktør i Helse sør-øst til Dagens Medisin.

Livsvarig

Det er Novartis Gene Therapies som har utviklet medisinen. Den skal ha livslang effekt, opplyser Sissel Rodahl, daglig leder for selskapets avdeling for mellomstore land i Europa.

– Norge er det første landet i Europa som fullt ut har inkludert SMA i det eksisterende nyfødtscreeningsprogrammet. Tidlig diagnostisering kombinert med tidlig behandling vil forandre liv. All erfaring tilsier at tidlig behandling gir den beste effekten og beste prognosen for barna som blir født med SMA, skriver hun i en epost til NTB.

Behandlingsforum har som oppgave å avgjøre hva slags behandlinger som skal tilbys ved offentlige norske sykehus.

– Dette vil forhåpentligvis bety mye for norske pasienter og pårørende, sier leder Inger Cathrine Bryne i Beslutningsforum i en pressemelding.

Saken fortsetter under videoen

Pris knyttes til resultater

Behandlingen med Zolgensma skal gjennomføres ved Oslo universitetssykehus (OUS). Avtalen er resultatbasert, slik at betalingen knyttes til hva slags effekt den har på pasienten. Dette er helt nytt i Norge.

Detaljene i avtalen, inkludert prisen på legemiddelet, er ikke kjent.

SMA er en alvorlig, sjelden sykdom som forårsaker muskelsvinn. Årsaken er en genfeil. I Norge antas det at cirka 50 personer under 18 år har SMA, mens tallet for personer over 18 år ikke er kjent, ifølge Helsenorge.no.

Hold deg oppdatert. Få daglig nyhetsbrev fra Dagsavisen