I et innlegg 4. september skriver mor og leder for STOPP SMA, Lise Lehrmann, om sin bekymring for at barn med SMA (spinal muskelatrofi) ikke skal få helsehjelpen de trenger. Jeg forstår godt at hun er bekymret, og derfor vil jeg understreke at sykehusene har ansvar for å tilby syke barn hjelpen de trenger. Det forventer jeg at de gjør. Nå har det kommet et nytt legemiddel med lovende resultater. Legemiddelet Spinraza kan dessverre ikke kurere, men kan gi pasienter med SMA lengre levetid og bedre livskvalitet.
Vi vil tilby nye legemidler så raskt som mulig. Men vi må sikre oss at medisinen har effekt, at kostnadene står i forhold til effekten, og at den er sikker å ta i bruk. Vi har etablert et system for innføring av nye metoder, der Beslutningsforum bestemmer hvilke legemidler som skal tas i bruk. Et samlet Storting har stilt seg bak prinsippene de prioriterer etter.
For å få en rask avklaring om et legemiddel, har jeg bedt aktørene i Nye metoder prioritere noen områder. Jeg vil ha kortest mulig saksbehandingstid og tidlig igangsettelse av metodevurderinger. Legemiddelverket startet derfor metodevurderingen av Spinraza mange måneder før legemiddelet ble godkjent av europeiske legemiddelmyndigheter. Jeg har også bedt Nye metoder prioritere metodevurderinger for behandling av pasienter med livstruende sykdom og alvorlige diagnoser. Dessverre brukte produsenten av legemiddelet svært lang tid på å levere nødvendig dokumentasjon. Derfor venter pasientene fortsatt på en beslutning. I dag får 7 barn medisinen gjennom en forskningsstudie. Beslutningen om Spinraza kan komme i løpet av høsten.
Mennesker med sjeldne diagnoser kan oppleve utfordringer fordi helsetjenesten har liten kunnskap om sykdommen. Legemidlene blir ofte kostbare, også fordi det er få pasienter å dele kostnadene på. Derfor har vi omtalt dem spesielt i Prioriteringsmeldingen. Der står det at det skal aksepteres høyere ressursbruk i forhold til nytten for særskilt små pasientgrupper med svært alvorlige sykdommer. I tillegg har regjeringen satt i gang med en nasjonal strategi for sjeldne diagnoser der behandlingstilbudet vil være et viktig tema.