Vi i Biogen har forpliktet oss til å løse noen av de største medisinske utfordringer innen nevro-degenerative sykdommer. SMA er en av disse. SMA er en svært sjelden sykdom og en genetisk årsak til spedbarnsdødelighet. Sykdommen reduserer blant annet personens evne til å gå, spise og puste. Spinraza er et medisinsk gjennombrudd for personer med SMA som tidligere ikke hadde noen godkjente behandlingsalternativer. I kliniske studier så vi betydelige forbedringer i motorfunksjoner, samt forbedringer i overlevelse blant de mest utsatte pasientene med SMA.
I januar 2017 søkte Helse Sør-Øst om å ta i bruk gratis Spinraza studiemedisin på godkjenningsfritak. Biogen spurte i sin tur Statens legemiddelverk om vi hadde anledning til å gi ut studiemedisin på godkjenningsfritak til kroner null før norsk markedsføringstillatelse. Legemiddelverket ga anledning til dette.
Biogen sendte den helseøkonomiske rapporten på Spinraza 30. juni 2017, kun 30 dager etter at Spinraza hadde fått norsk markedsføringstillatelse. Vi har levert omfattende dokumentasjon, inkluderte robust fase 3 kontrollert data.
Biogen forstår viktigheten av å gjøre den første medisinen til å behandle SMA tilgjengelig for de som trenger det mest, så raskt som mulig, og vi har forpliktet oss for å få dette til i tett samarbeid med helsemyndigheter.
Statens legemiddelverk har ikke ferdigstilt sin hurtige metodevurdering av Spinraza, men rapporten er under utarbeidelse. Beslutningsforum har ikke fattet vedtak om Spinraza skal tilbys i Norge, en beslutning som er ventet i slutten oktober. Vi ønsker samtaler med Beslutningsforum velkommen.