Helseministeren gjør et nummer av at det er uheldig å takke ja til det aller første pristilbudet fra legemiddelindustrien. Det har vi heller aldri bedt om. Men alle pasienter har krav på forsvarlig helsebehandling, også de med sjeldne sykdommer, der medisinene alltid er dyre på grunn av et lite marked. Dermed skulle man tro at staten ville være ivrige etter å komme i gang med prisforhandlinger når det endelig kommer en medisin på markedet. Problemet er at dette ikke har vært gjort, til tross for at prisen på Spinraza var kjent allerede i januar 2017, og vårt første av mange brev ble sendt til helseministeren 5. februar. Vi har også i vårt innspill 15. februar til Nye metoder bedt helsemyndighetene sikre at Legemiddelverket/Sykehusinnkjøp starter reelle forhandlinger med legemiddelprodusenten Biogen for å få ned medisinkostnadene. Til tross for dette mottok Beslutningsforum den uforhandlede utropsprisen til vurdering 23. oktober, noe som ga dem et voldsomt dilemma og "den vanskeligste saken de noen gang har behandlet". De ønsket å gi pasientene medisin, men det var gjort for dårlig forarbeid hos øvrige myndigheter. Det er åpenbart at rutinene må skjerpes og statens forhandlingskompetanse styrkes, slik at ikke pasienter igjen blir skadelidende i en langvarig beslutningsprosess. Her savner vi en ydmykhet og selvransakelse hos myndighetene.
Politikernes karakteristikker at legemiddelfirmaet som "uetisk" og "urimelig" er lite fruktbare og skaper et dårlig forhandlingsklima. Det er dessuten umusikalsk, når staten paradoksalt nok har investert 5 milliarder nettopp i Biogen, og tjener godt på at medisinen selges dyrt i utlandet, mens pasientene her hjemme nektes behandling. Høie uttaler at han håper Mari har sendt brevet til legemiddelprodusenten også, underforstått at kritikken må rettes den veien. Vi kan love deg at vi foreldre har mast på Biogen! Vi har imidlertid opplevd at firmaet har vist en større ydmykhet overfor pasientgruppen og vært mer lydhøre enn myndighetene, slik at vi slipper å bruke spalteplass på dem. Biogen Norge har dessuten "prisforhandlet" med sin konsernledelse i USA, slik at det tilbudet som nå ligger på Beslutningsforums bord er like godt som det andre stater i Europa har fått og godkjent, til tross for at Norge er et mindre marked og et rikere land. Vår oppmerksomhet rettes derfor mot staten, som må oppfylle sin del av samfunnskontrakten. Det er på tide at også Norge anerkjenner SMA-pasientenes menneskeverd og rett til forsvarlig helsebehandling, slik både Tyskland, Frankrike, Sveits, Østerrike, Luxemburg, Italia og til og med Tyrkia har gjort før oss. Noe annet ville virkelig være "uetisk" og "urimelig", for ikke å snakke om lovstridig.
Helseministeren hevder at vi har et godt system for metodevurdering i Norge, og at et samlet Storting har stilt seg bak kriteriene for prioritering. Slik rettferdiggjøring setter imidlertid en effektiv stopper for forbedringer. Det må kunne stilles spørsmålstegn ved om det er hensiktsmessig at beslutningstakerne er de samme som skal dekke kostnadene på sine budsjetter. Et slikt system kan innebære en risiko for at "budsjettmessige konsekvenser" vil veie tyngre enn forutsatt av Stortinget, og at de kriterier som skal være avgjørende - sykdommens alvorlighet og medisinens nytte - blir skjøvet i bakgrunnen. Videre er det et paradoks at helsebehandlingen blir dårligere dersom pasienten må på sykehus enn dersom behandlingen kan skje utenfor, der medisiner dekkes over folketrygden. Det benyttes dyrere medisiner enn Spinraza utenfor spesialisthelsetjenesten i dag. I Norge benyttes dessuten bare 6-7 % av sykehusbudsjettene til legemidler, mot 16 % ellers i OECD, noe som kan revurderes.
Helseministeren begrunner et "nei" til Spinraza med at et "ja" vil fortrenge medisin til andre pasienter. Det er imidlertid ikke et valid argument. I Magnussenrapporten ble det slått fast at innføringen av et alvorlighetskriterium i norsk prioriteringslære innebærer at det legges mindre vekt på slik tapt helse. "Dette oppveies av at man får en fordeling som av samfunnet vurderes som mer rettferdig", som det het. Folk opplever det altså som rettferdig at det koster mer å behandle alvorlige enn mer ordinære sykdommer. SMA er en av de mest alvorlige sykdommene vi har. Barna fanges i sin egen forvitrende kropp der funksjonen svikter én etter én, til de ikke lenger kan gå, krabbe, sitte, spise eller puste. Sykdommen medfører overveldende lidelser, både fysiske og psykiske, for de få som rammes av den og deres pårørende. Nå må myndighetene for skams skyld gjøre noe.
Vi opplever at SMA-pasientene er fanget i et kynisk maktspill mellom helsemyndighetene og legemiddelprodusenten. Dette er en liten, sårbar gruppe uten andre talspersoner enn pasientene selv og oss foreldre. Verken interesserorganisasjoner, ombud, helsesektoren eller myndighetene for øvrig taler vår sak. Det er skammelig at vi må blottlegge oss i media og kjempe mot rutinerte politikere og arrogante helsebyråkrater, i stedet for å bruke tiden på våre syke barn, som sårt trenger vår omsorg.
Helseministeren unngår å besvare Maris avsluttende spørsmål - hva han vil gjøre dersom det tas en negativ beslutning der SMA-pasientene nektes forsvarlig helsebehandling de har rettskrav på. Det dreier seg om en sjelden, alvorlig sykdom der det ikke finnes medisiner fra før, som rammer barn og som medfører lidelse, funksjonshemming og død. Disse forholdene, kombinert med det faktum at Spinraza virker, utløser rettigheter som myndighetene ikke kan ignorere. De kan ikke "sette barna ut i skogen for å dø". Vi setter vår lit til at Beslutningsforum fredag tar den eneste riktige avgjørelsen i denne saken, for det er lite som tyder på at øvrige helsemyndigheter vil bry seg nevneverdig om de skranker for myndighetsutøvelse som er nedfelt i Grunnloven, barnekonvensjonen og pasient- og brukerrettighetsloven.