Det finnes barn i Norge med en sjelden, dødelig sykdom, Spinal muskelatrofi (SMA), som ikke får helsehjelp de har krav på. Staten nøler med å refundere kostnadene for en banebrytende ny medisin. Helseministeren fraskriver seg ansvaret og viser til Beslutningsforum for nye metoder. Men hvem kontrollerer forumets beslutninger? Den byråkratiske kvernen maler langsomt, og i mellomtiden blir barna våre svakere for hver dag.
Sønnen min har en genetisk muskelsykdom som i sin verste form er dødelig i tidlige leveår og i beste fall medfører funksjonshemming. Han kunne først gå, men ble gradvis svakere og begynte med rullestol i første klasse. Ca. 50 personer har SMA i Norge. Dette er en nådeløs og hjerteskjærende sykdom for de få familiene som rammes av den, da den gradvis fortærer barnets muskelstyrke. Gruppen STOPP SMA består av foreldre som forsøker å sikre sine syke barn en fremtid, og tøffe barn og unge som lever med sykdommen.
Det var den beste julegave da verdens første medisin mot SMA, Spinraza, ble godkjent i USA lille juleaften 2016. Europa fulgte etter våren 2017, og slik ble også Norge forpliktet til å innta den i Felleskatalogen. Problemet er at den koster millionbeløp, slik at bare de rikeste har råd til å kjøpe medisinen. Vi foreldre har skrevet fortvilte brev til helseministeren, uten nytte. Departementet viser til at det er Beslutningsforum som bestemmer om kostnadene skal refunderes. De venter igjen på Legemiddelverket, som har frist til jul med å avgi rapport. Også prisforhandlingene kan ta tid. Imens mister barna livsviktige funksjoner. Etter at ett av barna døde i vår, åpnet sykehusene for forsøksbehandling av 7 dødssyke barn. Siste gratisdose til disse gis imidlertid i september – etter dette overlates de til seg selv.
Barn har rett til et behandlingstilbud mot sykdom og skal kunne nyte godt av den høyest oppnåelige helsestandard. Funksjonshemmede barn skal dessuten ha effektiv adgang til gratis helsetjenester, uten diskriminering. Ingen barn skal kunne fratas sin rett til slik helsebehandling. Dette følger av barnekonvensjonen artikkel 23 og 24, som har forrang foran andre norske lover ved motstrid. I et rikt land som Norge skjerpes kravet. Men likevel nektes dødssyke norske barn livsviktig medisin.
Pasienter har også rett til nødvendig helsehjelp etter pasient- og brukerrettighetsloven, når de kan ha forventet nytte av helsehjelpen og kostnadene står i et rimelig forhold til tiltakets effekt. Det er dokumentert at nytteverdien av Spinraza er stor. Medisinen gir barn og unge mulighet til å leve, ha færre smerter, svelge, puste uten respirator, snu seg i sengen, sitte, krabbe og gå. Men hvor mye er et liv verdt? Helsetjenesten står ikke fritt i sin prioritering ved kost/nytte-vurderingen, ifølge lovens forarbeider. Kravet til forsvarlig behandling innebærer at dersom en medisin er eneste alternativ for å yte et forsvarlig tilbud, slik Spinraza er for SMA-pasienter, har pasienten et rettskrav på den. Etter Prioriteringsmeldingen (Meld. St. 34 (2015–2016)) skal det aksepteres høyere ressursbruk i forhold til nytten ved sjeldne, alvorlige sykdommer, og barn med medfødte, genetiske sykdommer ble nevnt som eksempel. Stortinget støttet dette og understreket regjeringens ansvar for å sikre disse pasientene.
Til tross for gode intensjoner politisk og i lovverket, ligger imidlertid avgjørelsen hos Beslutningsforum, hvor de fire direktørene for de regionale helseforetakene er sentrale medlemmer. Det er å la bukken passe havresekken, når den nye finansieringsordningen innebærer at sykehusbehandling skal dekkes av helseforetakene, ikke gjennom folketrygden. Det kan også stilles spørsmål om det er i tråd med demokrati-, kontroll- og rettssikkerhetshensyn at et slikt forum gir tommelen opp eller ned for livsviktig medisin, uten begrunnelse for avslag. Beslutningsforum baserer seg dessuten på andre kriterier enn norsk lov tilsier, blant annet nøytralitet mht. diagnose, alder og pasientgruppens størrelse. Dette kan synes tilforlatelig, men vil i praksis gi diskriminerende utslag, da medisiner til barn med sjeldne sykdommer alltid vil være svært dyre. Det skyldes at det er en liten pasientgruppe å dele utviklingskostnadene på, og at barna vil trenge medisiner i mange år. Vi setter vår lit til at Beslutningsforum anerkjenner funksjonshemmedes og barns rettigheter, ikke bare egne retningslinjer, og at de ikke benytter denne saken til å statuere at legemiddelprodusentenes høye priser ikke aksepteres.
Vi ber regjeringen sikre at dette skal være «pasientenes helsetjeneste» også for små pasientgrupper, som ikke er representert av sterke interesseorganisasjoner eller utgjør en velgermasse av betydning. Helseministeren mener han ikke er ansvarlig for Beslutningsforums avgjørelser, men han må ta ansvar for de regler som utformes i eget departement. Fremtiden blir ikke lysere av at departementet, som oppfølging av Prioriteringsmeldingen, i nytt forslag til legemiddelforskrift stiller så strenge vilkår at de reelt sett begrenser mer enn sikrer barn med sjeldne sykdommer behandling. Et ønske om kostnadsreduksjon må ikke forringe situasjonen ytterligere for slike sårbare pasientgrupper. Det haster med å gi disse vergeløse barna den nødvendige helsehjelp de har akutt behov for og krav på, både etter norsk rett og barnekonvensjonen.